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桑福德-伯纳姆教授开发了遗传性心脏病的个性化

2019-05-23 13:48:47 医疗快讯157℃

  桑福德 - 伯纳姆教授开发了遗传性心脏病的个性化模型

  2012年9月13日

  加州再生医学研究所(CIRM)已向桑福德伯纳姆医学研究所(Sanford-Burnham)副教授Huei-Sheng Vincent Chen博士颁发了158万美元的补助金。 Chen的提案是作为CIRM基础生物学IV奖项计划的一部分资助的28个新项目之一,该项目支持基础研究,旨在提高我们对干细胞及其如何使用的理解。这项新的资助将使陈和他的团队使用源自患者“自身皮肤细胞”的干细胞开发个体遗传性心脏病模型。他们还将利用这些模型开发新的治疗方法。

  “大多数导致年轻人猝死的心脏病 - 35岁以下的人 - 都是由遗传性基因突变引起的。

  但医生很难治疗这些类型的心脏疾病,因为人们对基因突变如何引起它们的了解不多,而且因为它们“通常在疾病过程中被诊断出来,”陈说。“目前,这是唯一的方法治疗这些遗传性心脏病的方法是植入心脏震动装置以防止猝死。然而,更常见的是,没有可用于减缓疾病进展的治疗方法。

  相关故事正确的口腔卫生和定期访问牙医可以促进心脏健康耶鲁纽黑文儿童医院成为康涅狄格州首家进行儿科心脏移植的研究人员确定免疫细胞的来源,帮助形成健康的心脏瓣膜为了帮助克服这些问题,陈的团队正在使用特殊的由人类皮肤细胞制成的干细胞类型(称为诱导多能干细胞或iPSCs) - 在这种情况下,来自患有遗传突变影响其心脏的患者的皮肤细胞。这些干细胞可用于产生无限数量的心脏细胞,携带这个人独特的基因突变。使用这些患者特异性心脏细胞,Chen及其同事计划寻找导致临床心脏病症状,心力衰竭和猝死的异常原因。

  在这个新资助的项目中,Chen的团队将从心脏病患者的皮肤细胞中产生更多患者特异性干细胞,这些患者具有相似的临床表现但具有不同的潜在基因突变。通过这些新的患者特异性干细胞模型,他们将能够了解更多有关细胞网络功能失常和解决常见致病机制的问题。该团队还将利用这些模型为这些疾病开发新的,更安全的治疗方法。

  

  在CIRM的新闻稿中评论新的基础生物学IV奖项,CIRM科学研究执行主任Pat Olson博士说:“这种基础研究对于帮助我们回答一些基本问题至关重要。干细胞。我们从这些研究中获得的知识将最终为其他工作提供信息,并促进我们对干细胞生物学基本机制的理解,并使我们更加接近了解如何最好地利用干细胞来帮助患者。

  资料来源:Sanford-Burnham医学研究所

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